Un jeune homme de 23 ans, originaire de l’État de Louisiane, a été déclaré « fonctionnellement guéri » de cette maladie génétique du sang après avoir bénéficié d’une thérapie génique reposant sur la technologie d’édition du génome CRISPR, rapporte de The Guardian. Une avancée majeure dans le traitement de la drépanocytose vient d’être enregistrée aux États-Unis.
D’après la même source, Daniel Cressy est le premier patient de la région de la côte du Golfe des États-Unis à obtenir un tel résultat.
Atteint de drépanocytose depuis sa naissance, il souffrait de crises douloureuses récurrentes, de fréquentes hospitalisations et de nombreuses complications qui limitaient fortement sa qualité de vie. Son état de santé l’avait également contraint à renoncer à son rêve de devenir pilote de ligne.
Le traitement, qui s’est étalé sur près de deux ans, a consisté à prélever les cellules souches du patient avant de les envoyer dans un laboratoire spécialisé en Écosse. Les scientifiques y ont utilisé la technologie CRISPR pour modifier le gène responsable de la maladie. Après une chimiothérapie destinée à préparer son organisme, les cellules corrigées ont été réinjectées dans son corps.
Les examens médicaux réalisés à l’issue du traitement montrent que les globules rouges de Daniel Cressy ne présentent plus les caractéristiques de la drépanocytose et que son taux d’hémoglobine est revenu à un niveau normal.
Les médecins parlent ainsi d’une « guérison fonctionnelle », un terme utilisé lorsque les symptômes disparaissent durablement, même si une surveillance médicale reste nécessaire.
Aujourd’hui, le jeune Américain affirme avoir retrouvé une vie normale. Il peut pratiquer des activités physiques sans être confronté aux crises douloureuses qui rythmaient autrefois son quotidien. Il souhaite désormais reprendre son projet de devenir pilote, publier un livre sur son parcours et créer une organisation destinée à aider d’autres personnes atteintes de drépanocytose à accéder à ce traitement innovant.
Il sied de noter que cette réussite constitue un nouvel espoir pour les millions de personnes vivant avec la drépanocytose à travers le monde. Si la thérapie génique ouvre des perspectives prometteuses, les spécialistes rappellent toutefois que son coût très élevé et sa complexité limitent encore son accès à une large partie des patients.
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